长三角一体化发展战略提出以来，三省一市在医学研究上的合作也更加紧密。近日，长三角跨地域医学研究又有新成果。9月20日，国家神经疾病医学中心、复旦大学附属华山医院神经外科教授赵曜团队和浙江大学教授郭国骥团队合作在《细胞发现》（Cell Discovery）在线发表研究论文，发现难治性颅内脊索瘤的靶向治疗新药物。

研究团队利用单细胞RNA测序技术首次在颅底脊索瘤恶性细胞中发现了一簇干细胞样细胞簇，且该细胞簇与肿瘤的放疗抵抗密切相关。该研究还揭示肿瘤细胞内存在p-EMT（不完全上皮—间质转化）过程，与脊索瘤的侵袭性密切相关，可作为预后标志物和治疗新靶点。

在此基础上，赵曜团队开展了Ⅰ期临床实验，并在3个脊索瘤病人中证实了服用p-EMT抑制剂（YL-13027）可显著减缓肿瘤生长，保持至少6个月的无进展状态。

该研究首次在单细胞层面发现了颅底脊索瘤中存在的干细胞亚群及p-EMT过程，并在实验室中验证了放疗增敏剂及p-EMT抑制剂的治疗效果，后续的临床试验进一步证实了p-EMT抑制剂的临床效果。

据悉，颅底脊索瘤是一种罕见的源自斜坡或鞍区脊索残留组织的恶性骨肿瘤。由于肿瘤位置深，临近重要组织（脑干）、血管（颈内动脉、基底动脉）及神经（视神经、动眼神经等），手术全切难度高，往往导致肿瘤残留，复发率极高。此外，残瘤对常规放射治疗不敏感，尚没有公认有效的药物，导致颅底脊索瘤患者往往在经历数次“手术—复发”之后将面临“无药可医”的困境。

“因为这个肿瘤的极高复发率，我们看到很多的患者在经历了一次又一次的手术切除肿瘤组织之后，颅底已经‘千疮百孔’。病情发展到后期，颅底已经不具备继续手术的条件，也没有其他的治疗手段可以选择，最终陷入绝望的境地。作为临床医生和科研工作者，我觉得我们有责任也有决心去攻坚克难，通过临床研究，努力实现治疗手段和治疗方式的突破，为那些几乎走投无路的患者和家属带去一丝希望。”赵曜说。（唐闻佳）

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