基因编辑疗法或使癌细胞永久失活

据《科学进展》杂志日前报道，以色列特拉维夫大学的一项研究证明，CRISPR/Cas9系统在治疗侵入性癌症方面非常有效，这是在寻找癌症治愈方法迈出的重要一步。

研究人员开发的一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统CRISPR—LNP，可专门针对癌细胞并通过基因操作将其破坏。该系统携带的一个遗传信使（信使RNA），可对CRISPR酶Cas9进行编码，Cas9作为剪切细胞DNA的分子剪刀会剪切癌细胞的DNA，从而使其失效并永久防止复制。

特拉维夫大学生物医学与癌症研究学院负责研发的副院长丹·皮尔教授称，这是世界上首个证明CRISPR基因组编辑系统可用于有效治疗活体动物癌症的研究。该方法并非化学疗法，无副作用，而且经此方法治疗的癌细胞将永远不会再具有活性。

为了验证使用该技术治疗癌症的可行性，皮尔教授及其团队选择了两种最致命的癌症——胶质母细胞瘤和转移性卵巢癌开展研究。

胶质母细胞瘤是最具侵入性的脑癌类型，诊断后的预期寿命为15个月，5年生存率仅为3％。研究证明，使用CRISPR—LNP进行的单次治疗，可使患有胶质母细胞瘤的小鼠的平均预期寿命增加一倍，从而将其总生存率提高了约30％。

卵巢癌是造成女性病亡的主要疾病之一，也是女性生殖系统中最致命的癌症。当转移扩散到全身时，大多数患者被诊断为癌症晚期。尽管近年来治疗效果有所进展，但只有三分之一的患者可能幸存。研究表明，在转移性卵巢癌小鼠模型中使用CRISPR—LNP进行治疗，可将其总生存率提高80％。

皮尔教授表示，能够识别和改变任何基因片段的CRISPR基因组编辑技术，彻底革新了以个性化方式破坏、修复甚至替换基因的能力。尽管该项技术用途广泛，但其临床实践仍处于起步阶段，亟待开发一种有效的递送系统将CRISPR安全准确地递送至靶细胞。新研究开发出的递送系统则可靶向负责癌细胞生存的DNA，这是一种针对目前尚无有效疗法的侵入性癌症的创新方法。

研究人员指出，通过展示其在治疗两种侵入性癌症中的潜力，该技术为治疗其他类型的癌症以及罕见的遗传性疾病和慢性病毒性疾病（如艾滋病）开辟了许多新的可能性。